Duchenne肌肉营养不良(DMD)是一种儿童遗传条件,导致肌肉疾病,尤其是骨骼肌。即使孩子出生在遗传条件下,出生时症状也不可见。肌肉弱点逐渐发展,并且通常在3至4岁以下变得明显。从巴黎博士博士的博士命名,他是第一个研究肌营养不良的人之一,这种形式的肌营养不良是最常见的类型,具有1/3500男性出生的发病率。 DMD是一种X链接的遗传紊乱,主要影响男性儿童,主要影响肌肉纤维中的肌醇蛋白蛋白。 

Duchenne肌营养不良的科学机制:

营养蛋白是负责将肌纤维细胞骨架的蛋白质连接到下面的基础薄膜,并且不存在肌营养蛋白止动钙离子进入细胞膜,影响细胞功能。复杂的级联涉及几种途径,这基本上导致细胞氧化应激相关的损伤增加,然后受损的广告功能障碍细胞。因此,营养不良蛋白的较低表达损害肌肉纤维,并用软结缔组织代替,导致功能的弱点和丧失。

临床表现 

肌肉虚弱通常在近侧在下半身末端开始,然后向远侧移动。因此,手指的微小运动不太受到散步等主要运动的影响。 Duchenne肌营养不良(DMD)的主要症状是:

  • 难以走路,跑步,跳跃和楼梯攀岩。
  • 脚趾行走成为儿童维持平衡的平常模式。
  • 小腿肌肉看起来笨重,但它们并不强壮。
  • 当肌肉组织被硬性非拉伸组织取代时,挛缩是常见的。
  • 由于无法维持平衡,频繁下降。
  • 在某些情况下,学习和语音开发可能会延迟。

医疗管理

移动艾滋病针对DMD的儿童开门,以帮助他们引起相当独立的生活。电动轮椅,家庭葫芦,常设框架也用于儿童运动和支持。除了移动性辅助工具之外,还可以使用膝盖脚脚矫正矫正矫正矫正型矫形器,使孩子可以尽可能保持活跃。在DMD的情况下,通过使肌肉减弱更糟糕,床堆可能会对条件产生不利影响。至于制药管理,类固醇已被用来减少疼痛并增加肌肉力量,但具有显着的副作用。 β-嵌体也可能有效地调节呼吸并发症。除了这些药物和流动性艾滋病外,有些家庭还考虑对患有杜鹃花的孩子的手术,但脊柱手术或其他手术造成姿势的主要风险,并且根据孩子的呼吸并发症,麻醉效应也有风险。 

Duchenne肌营养不良(DMD)的细胞治疗

显然,没有目前的Duchenne肌营养不良(DMD)治愈,并且基于症状的疾病的多学科管理只有在不关注治疗根本原因,即肌肉损伤的情况下,疾病的症状的多学科管理似乎只有能够改善的存活水平和症状。此时,干细胞疗法或再生医学来救援。

干细胞 如果在增强自己的池中,有能力分化为任何类型的体细胞谱系,并且在促进自己的池中也经历自我再生。干细胞疗法具有治疗受损的身体组织和再生新的健康组织的有希望的潜力。因此,在DMD的情况下,干细胞疗法可以在除免疫调节和优化的血管化之外传输逐渐肌肉蛋白和在组织微环境中恢复干细胞库中的功能。通过这种方式,干细胞疗法可能被证明是治疗DMD的最佳临床方法,因为肌营养不良的再生细胞疗法在组织重塑,炎症降低和缓解细胞死亡中起主要作用。 

在印度的Duchenne肌营养不良治疗中心的自体细胞疗法,如 advancells, 除了增强身体的平衡和耐力之外,不仅降低了患者的DMD症状和临床表现,还可以治愈肌肉浪费并恢复肌肉功能。